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RNAi治疗药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1


其他 • 2021.04.01

内容介绍

1型原发性高草酸尿症(PH1)是进行性的罕见遗传病,肝脏草酸盐生成增多导致患者有危及生命的临床表现。患者通常在儿童期就医,但根据一个登记系统中的数据,43%的PH1患者在诊断时已有ESKD,14%在仅仅15.5岁(中位数)时已死亡。短视频中总结了新的研究发现。

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